用于人类试验的基因编辑

人类基因编辑批准CRISPR-Cas9是一种用于修饰基因的创新技术,最近已获得联邦伦理和生物安全小组的批准,可用于人类的首次试验。宾夕法尼亚大学的研究人员旨在从患者体内去除细胞,编辑其特性以使其更好地对抗癌细胞,然后将其重新施用于个体。

迄今为止,随着医疗技术的发展,经常出现新的有争议的技术,导致高风险,高回报的程序。允许人类进行基因编辑试验可能会对测试阶段遗漏的患者造成看不见的影响。尽管获得联邦伦理与生物安全小组的批准是一大进步,但研究团队仍需要FDA和医院的批准才能开始测试。

宾夕法尼亚州帕克癌症免疫疗法研究所成立,宾夕法尼亚州研究小组计划改变约15名患有三种形式癌症的患者的免疫系统T细胞:多发性黑色素瘤,黑色素瘤和肉瘤。 T细胞经过修饰可正常抵抗恶性肿瘤,然后再施用于患者。由于这是首次人类试验,因此早期研究将集中在安全性和效率上,以确保不会出现短期或长期并发症。

如果试验证明有效,科学家们相信该方法可用于永久治愈唐氏综合症,镰状细胞性贫血,甚至将来治疗失明的疾病。通过修复患者的胚胎细胞,该技术将确保遗传疾病不会传给后代。

CRISPR等医学研究和技术需要先进的实验室设备和工具,以确保在继续进行之前正确完成所有测试。

资源: Engadget